据新华社北京2月20日电 （记者 肖思思 廖君） 罕见病往往被称为“医学的孤儿”。从多发病、常见病，到罕见病、疑难病，国家打出“组合拳”，着力破解重大疾病患者治病贵买药难的问题，满足“一粒药”的期待。
今年2月11日，国务院常务会决定对罕见病药品给予增值税优惠。从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。
据国家药品监督管理局药品注册司司长王平介绍，对临床急需的境外新药建立了专门的审评机制，遴选了第一批临床急需的48个品种，包括罕见病的治疗药品和治疗严重危及生命的部分药品，对于罕见病治疗药品的审批时间是3个月内审结，对于其他的急需的治疗药品是6个月内审结。2018年批准的抗癌新药18个，比2017年增长157%。
在广东、安徽、湖北等地，国家谈判的17种抗癌药政策已经落地，患者能够享受医保报销待遇。
在基层，重大疾病患者盼望，加强新药研发，提高患者用药的“可及性”，加快完善癌症等重大疾病诊疗体系，推进罕见病、癌症筛查和早诊早治。专家建议尽快建立多层次保障体系和多元付费体系，让重大疾病患者的“一粒药”不再难。
